[ad_1]
ژن‌درمانی یک‌بارمصرف مبتنی بر کریسپر سطح کلسترول بد افراد را در آزمایشی کوچک افت داد. باوجود نویدبخش‌بودن درمان تازه، تا این مدت راه درازی در پیش است تا بتوان آن را برای منفعت گیری روی بیماران تایید کرد.
بر پایه بیانیه‌ی شرکت بیوتکنولوژی Verve Therapeutics، مستقر در ماساچوست که درمان تازه را انجام می‌دهد، ژن‌درمانی تازه که VERVE-101 نام دارد، سطح کلسترول لیپوپروتئین با چگالی کم (LDL) را در خون افراد مبتلا به هیپرکلسترولمی فامیلی (FH) افت داد. هیپرکلسترولمی نوعی بیماری ارثی است که سطح LDL و خطر بیماری قلبی را در افراد افزایش می‌دهد.
FH به‌واسطه‌ی جهش در ژنی کلیدی اتفاق می‌افتد که به کنترل شدت پاکسازی LDL از خون به‌وسیله‌ی کبد پشتیبانی می‌کند. این چنین جهش‌هایی طبق معمول یک واحد ساختمانی را در پروتئین کدگذاری‌شده توسط ژن تحول خواهند داد.
ژنی به‌نام PCSK9 دراصل فعالیت بیش‌ازحدی در عرصه‌ی این بیماری از خود مشخص می کند. بیش‌فعالی این ژن به تجزیه‌ی سریع پروتئین‌های سطح سلول‌های کبد که به‌طور معمول LDL را از جریان خون حذف می‌کنند منجر می‌بشود. در نتیجه‌ی این اتفاق، سطح کلسترول در بدن به‌طور سرسام‌آوری افزایش می‌یابد؛ به این علت افراد مبتلا به بیماری برای کنترل سطح کلسترول خود به داروهای افت‌دهنده‌ی کلسترول نیاز دارند.
آخرین مطالب
- بعد از ۱۰ سال، دنباله یکی از بازیهای تحسینشده ژانر وحشت داخل چرخه تشکیل شد_جزر و مد
- ماشین موردانتظار شیائومی SU7 Ultra به گمان زیادً در اغاز ۲۰۲۵ اراعه میشود_جزر و مد
- فضاپیمای هرا پرتاب شد؛ اغاز ماموریت اروپا برای مطالعه سیارکی که ناسا منحرف کرد_جزر و مد
- نوبل پزشکی امسال به ۲ دانشمند آمریکایی رسید_جزر و مد
- علت کندی شدت این روزهای اینترنت چیست؟_جزر و مد
Verve امیدوار است که بتواند با پشتیبانی درمان تازه حالت را تحول دهد. این شرکت روز یکشنبه ۱۲ نوامبر (۲۱ آبان) اطلاعات اولیه‌ی آزمایش بالینی درحال‌انجام خود را انتشار کرد. VERVE-101 از نسخه‌ی اصلاح‌شده‌ی ویرایش ژن کریسپر منفعت گیری می‌کند که به محققان اجازه می‌دهد تا با تحول توالی‌های DNA، کارکرد ژن را تحول دهند.
تکنیک‌های ویرایش ژن کریسپر طبق معمول بعد از عبور از هر دو رشته در مارپیچ دوگانه‌ی پیچ‌خورده‌ی DNA، روی مکانیسم‌های ترمیم سلول برای از بین بردن آن بریدگی‌ها تکیه می‌کنند؛ یقیناً این اتفاق خطر ورود جهش‌های ناخواسته به DNA را افزایش می‌دهد. در نقطه‌ی روبه رو VERVE-101 از یک رویکرد متفاوت هدایت‌شده توسط کریسپر به‌نام «ویرایش پایه» منفعت گیری می‌کند که دقیقا یک سخن را در کد دی‌اِن‌اِی تحول می‌دهد؛ به این علت خطر جهش‌های غیرعمدی افت می‌یابد.
جرالد شوانک، محقق ویرایش ژن از دانشگاه زوریخ می‌گوید: «نمایش کارکرد موثر ویرایش پایه‌ی درون‌تنی در کبد انسان پیشرفت بزرگی به‌شمار می‌رود.» به‌علاوه این نخستین بار است که درمانی مبتنی بر ویرایش از راه تزریق انجام می‌بشود.
به‌گزارش NPR، همه ۱۰ شرکت‌کننده‌ی حاضر در کارآزمایی تازه که تحت درمان قرار گرفته‌اند بین ۲۹ تا ۶۹ سال سن دارند و دوزهای گوناگون VERVE-101 را دریافت کرده‌اند. ۶ نفر از این ۱۰ شرکت‌کننده که دوزهای کمتری دریافت کرده بودند پاسخی به درمان نشان ندادند؛ درحالی که ۴ شرکت‌کننده‌ی دیگر که دوزهای بالاتری دریافت کرده بودند، افت LDL را ناظر بودند. یکی از شرکت‌کنندگان در گروهی که دوزهای بالاتر دریافت کردند تا این مدت هم تحت نظارت قرار دارد و در تجزیه‌وتحلیل اولیه گنجانده نشده است.
در کارآزمایی تازه سطح LDL بیماران دریافت‌کننده‌ی دوزهای بالا بین ۳۹ تا ۵۵ درصد افت یافت و LDL افرادی که بیشترین تاثییر را مشاهده کرده بودند درحدود ۶ ماه در سطح پایینی ماند. اگر VERVE-101 مطابق برنامه کار کند، این تغییرات دائمی خواهند می بود.
دو نفر از شرکت‌کنندگان در کارآزمایی که یکی در گروه دوز پایین و فرد دیگر در گروه دوز بالا قرار داشتند، مشکلات قلبی شدیدی را توانایی کردند. این دو شرکت‌کننده پیش از کارآزمایی بیماری قلبی‌عروقی شدید داشتند. فرد حاضر در گروه با دوز پایین، هفته‌ها بعد از درمان براثر ایست قلبی درگذشت؛ اما این اتفاق بی‌ربط با ژن‌درمانی درنظر گرفته شد. به‌گزارش Verve شرکت‌کننده‌ی دیگر یک روز بعد از درمان دچار دعوا‌ی قلبی شد و این اتفاق به‌علت نزدیکی به زمان دریافت دوز بالا، مرتبط با درمان درنظر گرفته شد.
فراتر از رویدادهای قلبی‌عروقی، نگرانی‌های بیشتری در این عرصه وجود دارد که آیا ویرایش پایه می‌تواند اثرات «خارج از مقصد» در ژن‌هایی داشته باشد که قرار نیست ویرایش شوند.
[ad_2]
منبع
